Gdańscy naukowcy przekształcili odkrycie Nobla w terapię komórkową dla pacjentów

W Gdańsku powstaje terapia oparta na limfocytach Treg odkrytych przez japońskiego noblistę — od pierwszego na świecie podania u pacjentów w 2007 roku po zakład produkujący setki dawek rocznie i plany ekspansji do USA.

• Skąd wzięła się terapia na bazie limfocytów Treg
• Prace w Gdańsku przy terapii Treg
• Centrum Rozwojowo-Badawcze i fabryka PolTREG

Skąd wzięła się terapia na bazie limfocytów Treg

Wszystko zaczęło się od pracy japońskiego badacza Shimon Sakaguchi, który w 1995 roku opisał w literaturze medycznej istnienie limfocytów T regulatorowych, czyli Treg. W 2025 roku tamto odkrycie zostało uhonorowane Nagrodą Nobla w dziedzinie medycyny. Reakcje środowiska naukowego w Gdańsku były jednoznaczne — dla miejscowych immunologów to przełom o wielkim znaczeniu.

“Nagroda Nobla powinna była trafić do niego już 10-15 lat temu. To odkrycie jest rewolucyjne, porównywalne z penicyliną”
— prof. Piotr Trzonkowski

To właśnie tekst Sakaguchiego przeczytał i zinterpretował klinicznie jako drogę do leku prof. Piotr Trzonkowski z Zakładu Immunologii Medycznej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego (GUMed). W rozmowie z zespołem badawczym wyjaśniał, że każdy człowiek ma Treg krążące we krwi i że można je pobrać i oznaczyć tak jak inne elementy morfotyczne.

Prace w Gdańsku przy terapii Treg

Współpraca GUMed z hematologami z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego (UCK) doprowadziła do praktycznego zastosowania: zespół zidentyfikował, że niedobór Treg u biorców przeszczepu szpiku wiąże się z rozwojem zespołu przeszczep przeciw gospodarzowi. W odpowiedzi naukowcy podjęli decyzję o podawaniu pacjentom dodatkowych komórek Treg po zabiegu — i w 2007 roku w Gdańsku wykonano pierwsze na świecie kliniczne podanie tych komórek.

“On je odkrył jako zjawisko biologiczne, a ja jako lekarz uznałem, że to znakomita okazja, żeby stworzyć z tego lek. Przeczytałem jego tekst i oświeciło mnie, że to przyszłość medycyny”
— prof. Piotr Trzonkowski

Zabieg okazał się mieć praktyczne przełożenie na leczenie: dzięki terapii możliwe było ograniczenie dawek toksycznych leków immunosupresyjnych u pacjentów po przeszczepach. Zespół z Gdańska następnie rozszerzył zastosowania Treg — w badaniach klinicznych sprawdzano ich efekty u osób z cukrzycą oraz ze stwardnieniem rozsianym. Trzonkowski podkreśla, że obserwowano wydłużenie remisji u pacjentów z cukrzycą nawet do czterech lat, a w przypadku stwardnienia rozsianego przebieg choroby u niektórych chorych ulegał zahamowaniu.

Centrum Rozwojowo-Badawcze i fabryka PolTREG

Gdy uczelnia nie była w stanie dalej finansować szerokiej fazy badań, zespół założył spółkę PolTREG SA, aby pójść drogą komercyjną. Spółka weszła na główny parkiet Giełdy Papierów Wartościowych i — jak podkreśla Trzonkowski — znalazła się w czołówce notowanych firm biotechnologicznych z wyceną rzędu 150 mln zł.

W nowoczesnym zakładzie produkcyjnym w Centrum Rozwojowo-Badawczym przy ul. Botanicznej w Gdańsku spółka wytwarza terapie komórkowe i genowe. Zespół deklaruje zdolność produkcji do 1000 dawek rocznie, co porównuje do wykonania tysiąca przeszczepów narządu pod względem logistyki i skali pracy w laboratorium.

W Polsce badania kliniczne prowadzone są obecnie w 10 miastach, równolegle trwają przygotowania do wejścia na rynek amerykański. W tym celu zarejestrowano spółkę ImmuThera w stanie Delaware.

“Po prostu, kogo nie ma w USA, ten się nie liczy, a my chcemy się liczyć”
— prof. Piotr Trzonkowski

Według Trzonkowskiego przedstawione długoterminowe obserwacje pacjentów (obserwacje sięgają 8–12 lat) i protokoły badawcze dają nadzieję na szybszą ścieżkę regulacyjną w Stanach Zjednoczonych. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zasugerowała, że przy dobrych wynikach jeden kluczowy trial mógłby pozwolić na autoryzację w około 2–3 lata. W Europie proces może potrwać dłużej — szacunkowo 4–5 lat, jeśli będą potrzebne dodatkowe badania.

W krótkiej biograficznej wzmiance o liderze projektu przypomnieć warto, że prof. Piotr Trzonkowski jest absolwentem GUMed, doktoryzował się w 2003, uzyskał tytuł profesora w 2014, a jego międzynarodowe doświadczenie obejmuje staże w Oksfordzie i staże wizytujące w Chicago. W 2017 roku otrzymał Nagrodę Fundacji na Rzecz Nauki Polskiej.

Gdańsk stał się w tej opowieści miejscem, gdzie nauka spotkała kliniczną praktykę i przemysł — od odkrycia za granicą po terapię, którą dziś produkuje lokalna fabryka i którą lekarze podają pacjentom. Wiele jeszcze przed badaczami, ale już teraz efekty ich pracy wpływają na życie chorych i przyciągają uwagę regulatorów oraz inwestorów.

na podstawie: serwis gdansk.pl.