W Gdańsku powstaje lek z własnych komórek pacjenta. Fabryka czeka na Europę

W aseptycznej hali niedaleko gdańskiego lotniska ludzkie komórki przechodzą wieloetapową obróbkę, zanim wrócą do pacjenta. Z pobranych limfocytów powstaje preparat badany w terapii cukrzycy typu 1. Ośrodek PolTREG rozwija także kolejną generację leczenia, które ma kierować komórki dokładnie do miejsc objętych chorobą.

• Z pobranych komórek powstaje spersonalizowana terapia
• Laboratoria pracują w warunkach jak przy produkcji elektroniki
• Komórki drugiej generacji mają trafiać w chore miejsca

Z pobranych komórek powstaje spersonalizowana terapia

Fabryka PolTREG ma 2100 metrów kwadratowych. Znajdują się w niej laboratoria, linie produkcyjne i pomieszczenia biurowe. To największy tego typu zakład w tej części Europy – podaje spółka.

Terapia wykorzystuje limfocyty T regulatorowe, nazywane też komórkami TREG. Ich zadaniem jest hamowanie nadmiernej reakcji układu odpornościowego, tak aby organizm zwalczał infekcje, ale nie atakował własnych tkanek. Zaburzenia działania tych komórek wiązane są z chorobami autoimmunologicznymi, między innymi cukrzycą typu 1, stwardnieniem rozsianym i alergiami.

„Pobieramy te komórki od pacjentów chorujących na cukrzycę typu 1 w dziesięciu ośrodkach w Polsce. U nas następuje namnażanie komórek. Potem oddajemy je w dużej ilości pacjentowi, który ich potrzebuje” – wyjaśnia prof. Piotr Trzonkowski, prezes PolTREG i wykładowca Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Proces zaczyna się od pobrania komórek od konkretnej osoby. Następnie są one izolowane i zagęszczane, między innymi przez wirowanie. Po namnożeniu ich liczba może wzrosnąć tysiąckrotnie. Hodowla trwa 12 dni, po czym preparat przechodzi badania jakości i czystości. Dopiero później jest transportowany do ośrodka, w którym zostanie podany pacjentowi dożylnie.

Taki model oznacza, że preparat nie powstaje z gotowej, uniwersalnej partii dla wielu osób. Każda terapia przechodzi drogę od pobrania komórek pacjenta do ich ponownego podania tej samej osobie.

Laboratoria pracują w warunkach jak przy produkcji elektroniki

Wytwarzanie preparatu wymaga ścisłej kontroli środowiska. W hali i laboratoriach monitorowane są temperatura oraz stan powietrza. Chodzi o wyeliminowanie mikroorganizmów, wirusów, bakterii, grzybów, zarodników i nieożywionych cząstek, które mogłyby zanieczyścić lek.

„To aseptyczne środowisko porównywalne do fabryki układów scalonych” – mówi dr Justyna Sakowska, kierownik działu wytwarzania PolTREG.

Badania nad limfocytami TREG prof. Trzonkowski rozpoczął w 2000 roku, pracując na Gdańskim Uniwersytecie Medycznym. Gdy zabrakło pieniędzy na dalszy rozwój projektu uczelnianego, powstała spółka PolTREG. Firma zadebiutowała na Giełdzie Papierów Wartościowych w 2021 roku, a budowę gdańskiego ośrodka umożliwiły między innymi środki od inwestorów oraz wsparcie Unii Europejskiej.

Spółka prowadzi starania o dopuszczenie leków do sprzedaży w Europie i Stanach Zjednoczonych. Wnioski przekazano Europejskiej Agencji Leków. W USA PolTREG uzyskał rozszerzenie ochrony patentowej oraz zgodę Agencji Żywności i Leków na prowadzenie badań klinicznych.

Komórki drugiej generacji mają trafiać w chore miejsca

Przy fabryce działa laboratorium, w którym pracuje dziesięć osób. Zespół rozwija kolejne preparaty oparte na biologii molekularnej i inżynierii genetycznej. Naukowcy wprowadzają do komórek sztuczne receptory, aby nauczyć je rozpoznawania konkretnych elementów procesu chorobowego.

„Pracujemy nad kolejnymi lekami z wykorzystaniem biologii molekularnej i inżynierii genetycznej. Wprowadzamy do komórek sztuczne receptory i uczymy te komórki rozpoznawać konkretne elementy” – mówi dr Magdalena Piotrowska-Mieczkowska, biotechnolog.

W założeniu komórki TREG drugiej generacji mają działać bardziej precyzyjnie. W przypadku cukrzycy typu 1 kierowałyby się do trzustki, przy stwardnieniu rozsianym – do mózgu, a przy reumatoidalnym zapaleniu stawów – do stawów. W nieswoistych zapaleniach jelit celem byłyby jelita. Zanim taka terapia trafi do pacjentów, musi jednak przejść badania kliniczne.

Na razie najbliższym celem pozostaje uzyskanie zgody na dopuszczenie terapii cukrzycy typu 1 do obrotu w Unii Europejskiej. Prof. Trzonkowski zapowiada, że po uzyskaniu takiej zgody preparat mógłby być oferowany pacjentom w całej Europie. Według prognoz spółki terapia może przynosić ponad 250 milionów złotych przychodów rocznie.

PolTREG prowadzi również badania przedkliniczne nad szczepionką leczniczą przeciw cukrzycy typu 1. Technologia ma przypominać rozwiązania stosowane przy szczepionkach mRNA, ale cel jest inny niż w szczepionkach przeciwnowotworowych. Preparat ma uczyć układ odpornościowy tolerowania własnych tkanek, zamiast pobudzać go do ich niszczenia.

na podstawie: Portal gdansk.pl.